Ostéoporose de l'enfant handicapé moteur : connaissances actuelles et pistes thérapeutiques d'avenir

Discipline

Pédiatrie

Classification

Médecine et santé

Mots-clés

Ostéoporose - Chez l'enfant,

Enfants handicapés,

Diphosphonates,

Dénosumab

Le handicap moteur sévère est une pathologie rare de l’enfant, dont les étiologies sont diverses. Dans cette population, l’ostéoporose est une comorbidité grave, pourvoyeuse de sur-handicap, de baisse de la qualité de vie, et de surmortalité. Les biphosphonates constituent à ce jour le seul traitement disponible dans l’ostéoporose de l’enfant, malgré un faible niveau de preuve de leur efficacité. Cependant, ils présentent des limites, et il est indispensable d’enrichir l’arsenal thérapeutique actuel, pour répondre à des situations difficiles où l’ostéoporose n’est pas contrôlée. Un médicament récent, le denosumab, pourrait être une alternative sérieuse aux biphosphonates chez l’enfant. Il s’agit d’un anticorps monoclonal anti-résorption. Chez l’adulte, il bénéfice d’une évaluation de sécurité satisfaisante, et son efficacité semble supérieure aux biphosphonates. Les études pédiatriques sur le denosumab sont peu nombreuses. Les résultats de ces études sont encourageants concernant la tolérance, et l'efficacité sur l'augmentation de la densité minérale osseuse. Malgré tout, des données supplémentaires sont nécessaires pour compléter le profil de sécurité de ce médicament chez l’enfant. En particulier, aucune information n’est disponible à ce jour sur ses conséquences histologiques sur l’os en croissance. De plus, les données chez l’enfant avec handicap moteur sévère sont très limitées. Ainsi, nous proposons un essai thérapeutique contrôlé (denosumab versus biphosphonates) chez les enfants avec ostéoporose d’immobilisation. Une biopsie chez ces patients après un an de traitement serait réalisée lors d’une chirurgie orthopédique programmée dans leur projet de soin.