Traitement des cancers par les cellules CAR-T : une révolution médicale face aux défis de l’accès au marché

Discipline

Pharmacie

Classification

Médecine et santé

Mots-clés

Récepteurs antigéniques chimériques - Thèses et écrits académiques,

Thérapeutique cellulaire - Thèses et écrits académiques,

Cancérologie - Thèses et écrits académiques,

Médicaments -- Remboursement - Thèses et écrits académiques

Les cellules CAR-T, médicaments de thérapie cellulaire et génique issus de la reprogrammation génique des lymphocytes T, apparaissent comme une nouvelle étape dans le traitement des cancers. Le traitement des patients implique un processus de fabrication individualisé, complexe, mais des résultats prometteurs sont observés dans les essais cliniques de phase II avec l’obtention de taux de rémission complète entre 40% et 80% dans des hémopathies malignes à cellules B auparavant sans alternatives. En Europe et en France de nombreux échecs dans l’accès au remboursement de MTI nécessitent que les industriels anticipent les besoins des autorités de santé en termes de données cliniques comparatives et médico-économiques. En France l’évaluation médico-technique revient à la HAS et conditionne l’accès au remboursement, il n’est en effet pas prévu de système d’évaluation spécifique pour les MTI. Pour les cellules CAR-T le financement via l’inscription sur la liste en sus serait la solution la plus pertinente si l’évaluation de la HAS le permet. D’autres options seront néanmoins à explorer dans le cas contraire. Le modèle clinique et économique des CAR-T est inédit : une cure unique permettant de soigner de manière définitive un patient à un prix de plusieurs centaines de milliers d’euros. Pour rendre possible la négociation du prix par le CEPS, la construction de schémas d’accès au marché innovants seront probablement la meilleure solution. Des contrats basés sur la performance individuelle des CAR-T, assortis d’un paiement en plusieurs versements pourraient améliorer l’acceptabilité à payer du CEPS, actuellement dans une logique de minimisation des risques pour la collectivité.