L'utilisation de TAFAMIDIS dans l’amylose cardiaque à Transthyrétine : expérience limousine

Discipline

Médecine cardio-vasculaire

Classification

Médecine et santé

Mots-clés

Myocarde -- Maladies,

Amylose,

Transthyrétine

Introduction : L’amylose cardiaque ATTR est une maladie rare, sous-diagnostiquée, responsable d’une insuffisance cardiaque restrictive, conduisant au décès. Le Tafamidis a prouvé son efficacité sur la morbi-mortalité des amyloses cardiaques ATTR. Disponible en France depuis peu, nous n’avons que peu de données sur son utilisation en France. Objectifs : Etudier les caractéristiques des patients atteints par une amylose cardiaque ATTR suivis dans la région du Limousin, et l’utilisation du Tafamidis dans cette population, et comparer les patients de notre population traités par Tafamidis avec ceux issus de l’essai de référence, ATTR-ACT. Méthodes et Résultats : Les 66 patients de l’étude sont majoritairement masculins (87.9%) avec un âge moyen de 80,8 ± 6,7ans. Le diagnostic est souvent porté après un long délai, de plus de 18 mois après la découverte d’une hypertrophie ventriculaire gauche échographique ou après un premier épisode de décompensation cardiaque. 46 patients sont traités par Tafamidis, 2 par Patisiran et 18 ne bénéficient pas de traitement spécifique de l’amylose ATTR. Les patients non traités ont significativement un IMC plus bas et des antécédents d’AVC plus nombreux par rapport aux patients sous Tafamidis, suggérant une abstention thérapeutique liée à un moins bon état général. La survie est significativement meilleure chez les patients traités. Des différences significatives existent entre la population traitée par Tafamidis de l’étude ATTR-ACT et celle de notre étude, cette dernière étant plus âgée en moyenne de 7 ans, et ayant plus fréquemment du diabète et de l’HTA. Les courbes de survie de ces deux populations semblent superposables, avec un taux de survie d’environ 80% à 18 mois. Conclusion : Les patients de la région du Limousin présentant une amylose cardiaque ATTR sont plus âgés que ceux de l’essai ATTR-ACT, avec plus de comorbidités. L’efficacité du Tafamidis sur la mortalité semble comparable. L’abstention thérapeutique semble être guidée par un pronostic engagé sur le court terme. Etant donné l’âge de découverte tardive, chez des patients très malades, et du délai de diagnostic, il serait judicieux d’améliorer le dépistage de cette maladie dans le Limousin.